國家對血友病的政策 血友病享有哪些政策

　　最新公布的《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄》調(diào)整了對基因重組因子Ⅷ的臨床限制，中國血友病創(chuàng)新藥物的可及性取得了突破性進(jìn)展，有望加速推進(jìn)預(yù)防性治療的普及，提升患者治療效果，圓其正常生活夢。這對今年4月17日的國際血友病日來說，可謂一份沉甸甸的“生命禮物”。而這份禮物背后，折射著包括醫(yī)保進(jìn)步在內(nèi)的醫(yī)改成績已經(jīng)更多、更直接地匯集到血友病這種罕見病種的小眾群體上，人民群眾對醫(yī)改的獲得感將更加直接。下面跟熱心醫(yī)生一起來看看吧。

問：血友病攜帶者需不需要做基因檢測 做基因檢測要注意什么

答：你好！可以去醫(yī)院做個基因檢測的。血友病是遺傳性疾病。

　　規(guī)范防治實(shí)現(xiàn)年出血小于3次

　　中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院血液科趙永強(qiáng)教授介紹，血友病患者的預(yù)防治療是指患者在未發(fā)生出血的情況下，定期接受足劑量凝血因子注射?；颊呷狈δ蜃英徒o他注射凝血因子，預(yù)防出血。通過預(yù)防治療可以把重型患者變成中型，甚至變成輕型患者，更理想的話能夠變成亞臨床狀態(tài)，使其回歸正常人的生活，這就是預(yù)防性治療的重要意義所在。身體內(nèi)凝血因子越接近正常水平，出血的頻率就越少，就越能接近正常人一樣地去生活。

　　國際上希望是實(shí)現(xiàn)“0出血”，但根據(jù)我國國情，最新的指南建議第一步把我國血友病患者的年出血次數(shù)控制在3次以下，將來的終極目標(biāo)是通過預(yù)防治療將出血次數(shù)降低到零，向國際先進(jìn)水平靠近。

　　最新中國血友病治療指南與共識強(qiáng)調(diào)，對血友病患者應(yīng)積極推進(jìn)規(guī)范化預(yù)防治療的普及，尤其是兒童患者，可首選獲得國際權(quán)威醫(yī)生組織推薦的基因重組因子Ⅷ盡早進(jìn)行預(yù)防性治療?！澳壳氨本┭巡和颊叩闹委熕交旧夏軌蜃龅脚c國際接軌，進(jìn)入到預(yù)防治療的層面，差距在于劑量。因?yàn)樯婕皥?bào)銷額度的問題，目前我國實(shí)行的多為低劑量的預(yù)防性治療，即采用國際推薦的凝血因子注射劑量的一半進(jìn)行預(yù)防性治療。但隨著醫(yī)保政策的進(jìn)一步傾斜，相信我國將很快會向國際推薦劑量靠近?！壁w永強(qiáng)說。

　　基因重組凝血因子保障是核心

　　趙永強(qiáng)說：“從10多年前的按需治療，到現(xiàn)在低劑量標(biāo)準(zhǔn)化預(yù)防治療，是一個很大的進(jìn)步?，F(xiàn)在我國部分成人血友病患者也開始接受預(yù)防治療，一些已殘疾的患者，通過預(yù)防治療、康復(fù)訓(xùn)練恢復(fù)狀態(tài)很不錯，能夠生活自理、自己行走。在成人患者治療方面，可以說我國還走到了國際水平的前列?！?/p>

　　而對于國際推薦的重組因子Ⅷ的應(yīng)用，由于目前醫(yī)保依然要求在治療中優(yōu)先使用血源性凝血因子，對于像北京這樣血源供應(yīng)充足的城市，患者對更為安全高效的基因重組因子Ⅷ暫時只能望藥興嘆，并寄希望于醫(yī)保政策對于重組因子應(yīng)用的進(jìn)一步放開。

　　然而，從全國范圍來看，很多兒童患者以及大多數(shù)的成人患者依然在接受按需治療，即出血后再治療，對患者的治療效果和生活質(zhì)量帶來極大影響。預(yù)防性治療的推廣一方面是先進(jìn)治療技術(shù)和理念的普及；更重要的是預(yù)防性治療的開展離不開凝血因子藥物的可及性。血源性凝血因子由于其來源問題，供應(yīng)存在不穩(wěn)定性，同時還存在感染風(fēng)險(xiǎn)，因此基因重組凝血因子的供應(yīng)保障對于血友病預(yù)防治療的推廣起到了重要的作用。

　　中國初級衛(wèi)生保健基金會胡寧寧副秘書長介紹，健康中國2030規(guī)劃中已將特殊人群用藥的保障提上了日程，將完善罕見病用藥保障政策。2017年2月公布的最新《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄》已將甲型血友病的兒童患者、出血時的成人患者對基因重組因子Ⅷ的使用納入了醫(yī)保范圍。此前由于家庭經(jīng)濟(jì)水平和醫(yī)保政策覆蓋比例有限，很多患兒無法堅(jiān)持長期采用足劑量的預(yù)防治療方案。這一政策的調(diào)整對于血友病兒童而言，能更好地幫助他們堅(jiān)持長期預(yù)防治療，從小治療才能保持正常的關(guān)節(jié)功能，在健康成長的基礎(chǔ)上避免殘疾，從而回歸社會，實(shí)現(xiàn)個人價(jià)值。

　　共付模式構(gòu)建完善保障體系

　　趙永強(qiáng)說，非常高興看到醫(yī)保目錄的更新降低了對于基因重組凝血因子Ⅷ的限制，這是經(jīng)過醫(yī)生、病友甚至社會各方面不斷地呼吁才得以實(shí)現(xiàn)的。隨著我國血友病診斷率的進(jìn)一步提高，對凝血因子的需求量會越來越大，因此降低基因重組凝血因子Ⅷ的使用限制，無論是從治療的安全性還是藥品供應(yīng)保障上來說都是非常有意義的。

　　中華慈善總會項(xiàng)目部主任邵家炎表示，“從2009年到現(xiàn)在，中華慈善總會的血友病援助項(xiàng)目已經(jīng)累計(jì)救助數(shù)以千計(jì)的患者，但對于像血友病這樣的大病救助，慈善的作用主要是補(bǔ)充保障，關(guān)鍵還是要進(jìn)一步完善醫(yī)保覆蓋。比如說2016年，中華慈善總會與廈門市慈善總會合作，遵循以‘政府救助為主，慈善救助為輔’的原則開展對血友病患者的援助，廈門市慈善總會在醫(yī)保報(bào)銷、中華慈善總會援助的基礎(chǔ)上，對患者購買百因止藥品剩余的自費(fèi)部分給予全額報(bào)銷資助，使廈門市成為全國首個完全實(shí)現(xiàn)血友病患者購藥‘零自付’的地區(qū)。多方協(xié)作的共同支付模式切實(shí)為患者減負(fù)，但醫(yī)保的重要作用毋庸置疑?！?/p>

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